La Breizh de l'espoir
Brulons la mucoviscidose

Le traitement de la mucoviscidose est longtemps resté limité uniquement à celui de ses symptômes.

La découverte en 1989 du gène responsable de la mucoviscidose a été une étape très importante. Elle a ouvert la voie à une nouvelle approche thérapeutique de la maladie.

Si les progrès de la thérapie génique sont très lents, les essais cliniques se multiplient avec de nouveaux résultats positifs de molécules innovantes dites modulatrices de la protéine CFTR et l’espoir qu’elles puissent concerner la majorité des patients. Environ 2000 mutations du gène malade sont à corriger.

Devant le long processus de la mise en vente d'un médicament, c’est un sacré challenge que de trouver des molécules capable d’agir sur les quelques 2000 mutations du gène malade.

Aujourd'hui, de moins en moins de patients ne relèvent pas d’études en cours. Mais, même si ces avancées certaines apportent une amélioration dans leur état de santé et un grand souffle d'espoir ON NE SAIT TOUJOURS PAS GUERIR LA MUCOVISCIDOSE.